Nuevo compuesto natural para el tratamiento de la talasemia y la anemia sideroblástica

La hematopoyesis genera células sanguíneas a partir de células madre en la médula ósea, garantizando funciones esenciales como el transporte de oxígeno, la defensa inmunitaria y la coagulación. La eritropoyesis regula la producción de glóbulos rojos y está influida por la eritropoyetina, el hierro, la vitamina B12 y el folato. Su desregulación puede causar trastornos genéticos como la anemia sideroblástica y la talasemia, aunque sus causas y tratamientos son diferentes.

La talasemia es un trastorno genético que afecta a la producción de globina, generando eritrocitos anormales y anemia, y se trata con transfusiones, quelación, trasplante de médula ósea y terapia génica en algunos casos. La anemia sideroblástica, por otro lado, se debe a un fallo en la incorporación del hierro a la hemoglobina, lo que provoca su acumulación en los precursores eritroides, y se trata con vitamina B6, quelación y trasplante en casos graves. Recientemente se han desarrollado nuevas alternativas terapéuticas, como las terapias génicas, que han sido aprobadas por FDA y EMA para el tratamiento de la talasemia. Sin embargo, siguen considerándose enfermedades raras con recursos terapéuticos todavía limitados. Por este motivo, investigadores del Instituto Murciano de Investigación Biotecnológica (IMIB), en España, han desarrollado un nuevo enfoque para el tratamiento de la talasemia y la anemia mediante un compuesto natural obtenido de fuentes vegetales como el brócoli.

La tecnología consiste en un compuesto natural, el sulforafano, capaz de inhibir el inflamasoma NLRP1, una proteína sensora que forma parte del inflamasoma. Este complejo multiproteico es responsable de la activación de procesos inflamatorios e induce la piroptosis celular.

Se ha demostrado que el sulforafano tiene un efecto positivo sobre la producción de eritrocitos, siendo capaz de restaurar la eritropoyesis en células primarias ex vivo de pacientes con talasemia y anemia sideroblástica. Por tanto, podría utilizarse como fármaco para el tratamiento y la prevención de estas graves enfermedades.

La tecnología se encuentra en un TRL 3-4. Se han realizado varios ensayos ex vivo en muestras de células de pacientes con talasemia y anemia sideroblástica, avanzando en la validación de su eficacia y potencial terapéutico.

Beneficios:

• Introduce una nueva estrategia basada en la inhibición del inflamasoma NRLP1, siendo capaz de modular la inflamación y restaurar la eritropoyesis en células de pacientes con talasemia y anemia sideroblástica.
• Puede reducir la necesidad de transfusiones sanguíneas y terapias de quelación de hierro en estos pacientes.
• Ofrece una nueva opción terapéutica para patologías muy raras con opciones de tratamiento limitadas.
• El compuesto puede extraerse de fuentes naturales y administrarse por diferentes vías.

La institución representada busca una colaboración que conduzca a la explotación comercial de la invención presentada.

Institución: Instituto Murciano de Investigación Biotecnológica (IMIB)

TRL: 3-4

Estado de protección: Patente solicitada con el nombre Sulforaphane for the treatment of thalassemia and sideroblastic anemia (P202430991).

Contacto: Elisa Saenz / e.saenz@viromii.com